日前，昆药集团治疗异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变实体瘤的创新药“KY100001”喜获国家药品监督管理局（NMPA）临床批件，意味着该新药在中国获准进入临床试验。这是我国首个自主研发进入临床研究的针对IDH1基因突变的选择性抑制剂。

    昆药集团研发的KY100001片，是一款针对IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症主要为IDH1基因突变的肝内胆管瘤。该药的适应症不限于肝内胆管瘤，药物研制成功后，还可应用于脑胶质瘤和软组织肉瘤。

    近年来，全球范围内的肝内胆管瘤发病率呈上升趋势。据介绍，肝内胆管癌（ICC）是仅次于肝细胞肝癌的肝脏恶性肿瘤，全世界范围内其发病率约占消化系统恶性肿瘤的3%。ICC早期确诊率低、恶性程度高，仅有不到20%的患者可行根治性手术切除，术后5年生存率仅18%～43%。作为备受瞩目的抗肿瘤药物研发领域，全球多款IDH1抑制剂正在开发中，但昆药集团的IDH1选择性抑制剂获得临床批准尚属国内自主研发首例。

    据昆药集团临床前研究显示，KY100001的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性，安全性风险可控。若KY100001未来能够研发成功上市，无疑会造福众多以前只能选择手术和化疗的患者，同时为昆药集团带来可见的经济效益。本报记者 赵丹青